Un avance importante en la terapia génica

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La terapia génica es una técnica todavía en desarrollo que consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de cualquier individuo. Este método siempre ha sido la gran esperanza de los niños que sufren enfermedades hereditarias.

Tras tanto tiempo de investigación, científicos italianos presentaron el pasado 11 de julio dos ensayos que aseguran que han dado muy buenos resultados. La clave del éxito ha sido nada más y nada menos que cambiar los retrovirus convencionales por un lentivirus, es decir, el agente del SIDA, virus VIH.

En el primer ensayo, tres niños con la enfermedad de leucodistrofia, una patología causada por mutaciones del gen ARSA han recibido la terapia génica y tras dos años, la enfermedad parece que se ha interrumpido. En el segundo ensayo los otros tres niños padecían Síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad causada por mutaciones del gen WAS, y los síntomas de los niños han desaparecido o han ido disminuyendo.

 

 

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Fuente: Science. / HEBER LONGÁS / EL PAÍS

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